▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法

途说历史网

发布于2023-06-28

小编为您收集和整理了▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的相关内容：几个小时前，《天然》子刊《天然医学》（NatureMedicine）在线宣布了3篇关于基因疗法的最新研讨论文。其间，一项医治杜氏肌营养不良症长时间作用以及安全性的研讨，引起了许多人的重视。▲《天然医学

几个小时前，《天然》子刊《天然医学》（Nature Medicine）在线宣布了3篇关于基因疗法的最新研讨论文。其间，一项医治杜氏肌营养不良症长时间作用以及安全性的研讨，引起了许多人的重视。

▲《天然医学》今天接连上线3篇关于基因疗法的论文

杜氏肌营养不良症这个姓名在许多人听来或许稍显生疏，但它却是影响了许多儿童的严峻遗传疾病。这种疾病的病因在于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因存在缺点，使得肌肉纤维无法与周围的支撑结构有用结合，终究导致肌肉无力。

这不但会影响患者的举动才干，还会危及到他们的生命。由于肌肉的虚弱，患者的呼吸与心跳都不可避免会受到影响。不幸的是，这种疾病现在仍旧无药可治。因而，许多患者都会在血气方刚的20-30岁脱离这个国际。

从病理上看，杜氏肌营养不良症很合适通过基因疗法来医治。现代科学家知道，编码抗肌萎缩蛋白的基因有79个编码区域（外显子），这个数量可以说是十分多。假如其间有一些呈现遗传骤变，就或许让这个蛋白失掉活性。相反，假如咱们能纠正或许无视这些基因骤变，或许就可以反转杜氏肌营养不良症的病况。

▲本研讨的通讯作者Charles Gersbach教授

这正是许多科研人员所着力的方向，杜克大学的Charles Gersbach教授就是许多研讨人员之一。自2009年起，他的课题组就在探究如何用基因疗法对杜氏肌营养不良症进行医治，而CRISPR/Cas9基因修改技能的诞生，则让想象挨近成为实际。

他们所选用的办法，是运用CRISPR/Cas9基因修改东西，越过带有基因骤变的那一段外显子。这样的操作尽管会让抗肌萎缩蛋白短上一截，但发生的蛋白却仍然可以行使正常功用。研讨人员们期望通过这种办法，让患者体内从头发生有正常功用的抗肌萎缩蛋白，抗击疾病。

在进行人体实验之前，首要咱们要在动物模型中了解这种疗法是否安全有用。这正是本项研讨所重视的要点。具体来说，研讨人员们别离选用了成年以及新出世的疾病模型小鼠，并在它们体内注射了这种根据CRISPR体系的基因疗法。随后，他们对小鼠进行了长时间的追寻。

在长时间作用方面，基因疗法有着不俗的作用。尽管这些小鼠只接受了一次医治，它们体内的抗肌萎缩蛋白水平在一年后仍旧坚持在了高位。这些成果承认，这款基因疗法一经医治，就能长时间起效，有着杰出的潜力。

▲与对照组（左）比较，医治组的抗肌萎缩蛋白水平（绿色）在一年后仍旧坚持在高位，但体内对基因疗法发生了必定的免疫反响（灰色圆形视界中，黑色小点为集合的免疫T细胞）

作用之外，基因疗法的潜在副作用也是研讨人员所关怀的。由于基因疗法需求通过病毒载体投递进入人体，这些病毒会不会引起剧烈的免疫反响，是一个有必要要回答的问题。之所以别离挑选成年小鼠和刚出世的小鼠，也正是出于这方面的考虑成年小鼠的免疫体系现已发育老练，刚出世的小鼠免疫体系还在发育之中。咱们可以评价不同强度的免疫体系，会对基因疗法做出怎样的反响。

而研讨成果也正如科学家们所料。这些成年小鼠体内，都对基因疗法呈现了免疫反响。而新出世的小鼠则没有相似的反响。这些反响尽管并不风险，但却有或许削弱基因疗法的作用。

咱们很快乐看到一切的小鼠在医治的一年后都坚持健康，本研讨的榜首作者Christopher Nelson博士说道：但咱们的成果也标明，咱们在进行大型动物研讨的时分，需求分外留意免疫反响。

在免疫反响之外，CRISPR基因修改体系的脱靶效应也是引人热议的论题。从前，这支团队做的一项研讨以为，基因组中存在的脱靶效应可以说是十分少。但是，本次团队的查看成果却发现，在方针修改位点，存在许多意料之外的基因修改。具体来说，研讨人员们本来期望通过基因修改技能，移除骤变的外显子。但除了这种通过规划的修改之外，研讨人员们也调查到了许多来自病毒载体的DNA刺进。

▲基因疗法运用的病毒载体或许会在修改位点，以及基因组里留下意外的序列刺进

只从小鼠的健康程度来看，这些意外的基因修改并没有引起严峻的结果。研讨人员们解说说，这是由于小鼠本来编码抗肌萎缩蛋白的基因就失掉了功用。额定刺进一些序列，不会带来什么副作用。

小鼠中的这些问题，会在人体中得到重复吗？在人体中，咱们是否答应呈现意外的基因修改？很显然，关于CRISPR基因修改技能在人类基因疗法中的使用，咱们还有不少的路要走。

而这正是科学家们进行这些研讨的意图。只要提早了解各种或许性，咱们才干更好地将基因疗法使用于人类，谋福患者。

咱们等待在这些常识构建的根底之上，科学家们能赶快打造出安全有用的基因疗法，抢救杜氏肌营养不良症患者的生命。

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